基因药物--医药工业的第四次革命

项铮

        根治疾病最好的方法是基因治疗，基因治疗是最彻底的治疗。

         基因药物就是把药物工厂开到人体里去，在需要的时候就生产药物，不需要的时候自动关闭。
基因运载体系是限制基因药物的最主要的问题。各国的科学家对此绞尽脑汁。如果把这个问题解决了，基因药物的研究将会向前迈进一大步。

        基因药物是医药工业的第四次革命，它将成为医药工业的发展趋势。

        打针吃药是件多么苦恼的事！吃一次药或者注射一次只有几个小时或者几天的疗效，而且容易有令人厌恶的过敏反应和毒副作用。有没有一种药，可以在体内长期有效，注射一次疗效可以持续几个月甚至几年，这种药在体内受到调控，可以根据人体需要自行调节生产药物？这不是天方夜谭。万花筒般的大千世界充满了奇妙的事情。科学家告诉我们，在不远的将来，我们生了病，不用再吃现在的药物，而是直接向体内注射基因，在体内形成一个天然的药物加工厂，工厂会在人体需要的时候生产药物，不需要的时候自动关闭。

        自身生产的药物，不仅没有副作用，而且一次注射，药效会持续几个月甚至几年的时间。科学家告诉我们，这就是被誉为医药工业第四次革命的基因药物。

        科学家发现，人类疾病的根本原因与人体内的10万――14万个基因有关。他们认为，除了外伤以外的所有疾病，都是基因出了毛病，或是老化，或是损伤，或是结构异常，所以根治疾病的最好方法是基因治疗，基因治疗是最彻底的治疗。

        近年来科学家开发了基因工程药。基因工程药是以基因为模版，在体外通过大肠杆菌和酵母菌，在体外扩增表达出蛋白质，再经过分离纯化，应用于人体，在人体里起到治疗疾病的作用。它与传统的提取药、化学合成药相比无疑有了长足的进步，但是基因工程药同传统药物一样属于外源性药物，有一定的毒副作用，对体内干扰大，半衰期短，在体内易降解，需要每天给药才有效，而且需要大量原料，工厂和成套设备，研制成本高，要求有一定的生产条件，比如说，要有GMP标准生产车间等。基因药物则完全不同。它是将人体的基因直接导入病人体内，在人体内表达出蛋白质，就是把具有治疗意义的基因“药厂”直接建在人体内，它不需要“原料”，也不需要成套的工厂和设备进行蛋白质的分离纯化。基因在体内可以受到病情的调控，在需要的时候就产生治疗的药物，这样可以把毒副作用降低，使药效持续时间长达几个月甚至几年。比如科学家研制的VEGF（血管内皮生长因子）植入人体后，在体内缺血、缺氧的时候可以表达出蛋白质，当人体缺氧恢复后，即可减少和停止蛋白质的产生。

        人体大约有10万――14万个基因，随着人类基因组计划的实施，科学家有望在二年之内解开所有基因之谜。随着人类对疾病发病机理的认识，基因药将越来越多的受到人们的重视，具有巨大的社会经济效益和发展潜力。

        目前基因药开发限速因素是基因的运载体系。如何把药物工厂建到人体里去？各国的科学家们对此绞尽脑汁。如果把这个问题解决了，基因药物的研究将会向前迈进一大步。国外有科学家用病毒作为载体，把病毒里有害的成份去除，保留其能感染细胞的成份，把基因放到这种缺陷性病毒里去，构建成缺陷性重组基因病毒载体，这种方法被科学家不断运用、改进，已经有了很大进步，但是病毒对人体有害，虽然其感染效率高，但毒副作用大。

         也有的科学家采用非病毒作为载体，比如脂质体、基因枪、肽核酸、多体介导的基因转移等。虽然毒副作用小，但是感染效率低。最近发现应用电渗透和电脉冲的方法可以高效安全的将基因导入体内，科学家预测这将是最有发展前途的基因导入方式。但是目前无论是哪种基因转移技术，都存在这样或那样的缺点。除此以外，还有很多让专家头痛的问题。我们如何破译基因的奥秘？弄清基因在疾病里发挥的作用？基因药物到达了人体内，如何按照病情的需要进行调控？基因药物注射到哪个部位最好？

        随着科学家对人类基因及功能、疾病发病分子机理研究的不断深入，基因药物的应用和开发将会成为二十一世纪生物高技术和医药工业的一个重要产业，具有巨大发展潜力和应用前景。它是一种简便、生理、经济、安全、长效的新的治疗途径，完全改变了以往建造大型药厂的概念，使人类的基因变成了可供利用的资源。科学家预言，基因药物将是对传统药物的挑战，成为医药工业的发展趋势。（摘自《科技日报》）